Verklarende woordenlijst

Verklarende woordenlijst die hoort bij het Eerste Kwartaalverslag 2018.

A

ACR

American College of Rheumatology

ACR20 (ACR 20/50/70)

American College of Rheumatology 20% score betekent een verbetering van minimaal 20% in het aantal gezwollen en gevoelige gewrichten alsook een verbetering van 20% of meer van drie van vijf andere meetpunten van ziekteactiviteit. ACR50 en ACR70 zijn hetzelfde, voor respectievelijk 50% en 70% respons

ADAMTS-5

ADAMTS-5 is een belangrijk enzym dat is betrokken bij de afbraak van kraakbeen (Larkin 2015)

ADS

American Depositary Share; Galapagos heeft een Level 3 ADS op NASDAQ genoteerd onder het ticker-symbool GLPG en CUSIP nr. 36315X101. Elke ADS komt overeen met één Galapagos-aandeel

AFM

Nederlandse Autoriteit Financiële Markten

ALBATROSS

Een Fase 2 studie ter evaluatie van GLPG2222 bij CF-patiënten met de Klasse II-mutatie op één allel die met ivacaftor zijn behandeld

Anemie

Aandoening waarbij er onvoldoende rode bloedcellen zijn om de lichaamsweefsels van zuurstof te voorzien

(Anti-)TNF

Tumornecrosefactor. Een anti-TNF-medicijn werkt door middel van TNF-modulatie

Artritis psoriatica

Artritis psoriatica is een vorm van ontstekingsreuma, die tot 30% van de psoriasispatiënten treft. Artritis psoriatica kan zwelling, stijfheid en pijn in en rond de gewrichten veroorzaken, evenals veranderingen van de nagels en algehele vermoeidheid

Artrose

De meest voorkomende form van artritis. Treedt meestal op vanaf middelbare leeftijd en kenmerkt zich door chronische afbraak van kraakbeen in de gewrichten, waardoor pijn, stijfheid en zwelling ontstaan

ASDAS

Ankylosing Spondylitis Disease Activity Score: een samengestelde score voor symptomen zoals rugpijn, duur van ochtendstijfheid en perifere pijn en zwelling. We meten ASDAS-scores in de TORTUGA studie met filgotinib bij de ziekte van Bechterew

Atherogene index

Ratio van totaal cholesterol ten opzichte van HDL (high-density lipoprotein). Verbetering van deze index zou een voorspeller voor cardiovasculaire gezondheid kunnen zijn

Atopische dermatitis/eczeem

Eczeem, ook wel atopische dermatitis genoemd, is een veel voorkomende jeukende ontsteking van de huid die meestal in de kinderjaren ontstaat

Attrition rate

De historisch bepaalde maatstaf voor succes in de ontwikkeling van medicijnen, gebaseerd op algemeen geldende ontwikkelingsnormen. Statistisch gezien is een investering van minstens 12 op target gebaseerde programma’s vereist om er zeker van te zijn dat ten minste één programma een Fase 3 studie bereikt. De meeste nieuwe R&D programma’s worden stopgezet voordat ze Fase 3 bereiken omdat ze niet succesvol genoeg zijn om te worden goedgekeurd

Autotaxine (ATX)

Een enzym dat een belangrijke rol speelt in de aanmaak van de signaalmolecuul lysofosfatidinezuur (LPA). GLPG1690 richt zich op autotaxine bij IPF

B

BID dosering

Tweemaal daagse dosering (bis in die)

Biologische beschikbaarheid

De mate waarin een (kandidaat)medicijn na (orale) toediening de systemische circulatie van het lichaam bereikt

Biomarker

Stof die wordt gebruikt als indicator van een biologisch proces, vooral om vast te kunnen stellen of een kandidaatmedicijn een biologisch effect heeft

Black-Scholes-model

Een wiskundig model van een effectenmarkt en afgeleide effecten dat algemeen wordt gebruikt voor de prijsbepaling van Europese opties en warrants

Bleomycinemodel

Een preklinisch model waarbij bleomycine (een kankermedicijn) wordt gebruikt om IPF-symptomen op te wekken

C

CDAI

Crohn’s Disease Activity Index. Een methode om de effecten van de ziekte van Crohn te kwantificeren, waarbij patiënten worden geëvalueerd op acht verschillende factoren met elk een vooraf vastgesteld gewicht

CDAI-remissie

Het percentage CD-patiënten dat in de FITZROY studie een vermindering bereikte van de CDAI-score tot <150

CFTR

Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator. Het CFTR-eiwit is een ionkanaal in het celmembraan van epitheelcellen dat het transport van chloride- en thiocynaationen in en uit de cellen regelt. Mutaties in het CFTR-gen, dat codeert voor het CFTR-eiwit, veroorzaken cystic fibrosis (taaislijmziekte/mucoviscidose)

Chlorideconcentratie in zweet

Bij de zweettest wordt de concentratie chloride gemeten die wordt uitgescheiden in zweet. De test wordt gebruikt om te screenen op CF. Vanwege een verstoorde functie van de chloridekanalen (CFTR) is bij mensen met CF de chlorideconcentratie in zweet verhoogd

CIR

Crédit d’Impôt Recherche, of onderzoekskrediet. Volgens de CIR-regels vergoedt de Franse overheid tot 30% van de jaarlijkse investering in onderzoek in Frankrijk gedurende een periode van drie jaar. Galapagos kan van deze regeling gebruik maken door haar vestiging in Romainville, net buiten Parijs

Colitis ulcerosa (CU)

CU is een inflammatoire darmziekte die leidt tot chronische ontsteking van de bekleding van het colon en rectum (CU verschilt van de ziekte van Crohn doordat bij de laatste in het gehele maagdarmkanaal sprake is van ontstekingen)

Corrector

Een medicijn dat fouten in de aanmaak van het CFTR-eiwit kan herstellen bij patiënten met cystic fibrosis. Bij de meeste CF-patiënten is zowel een potentiator als corrector nodig om het CFTR-eiwit weer functioneel te laten zijn. Galapagos en AbbVie zijn van plan om een potentiator te combineren met twee correctors voor de behandeling van CF-patiënten met de meest voorkomende CFTR-mutatie

CRO/Organisatie voor contractonderzoek

Een organisatie die ontdekking en ontwikkeling van medicijnen aanbiedt

CRP

C-reactief proteïne is een eiwit dat aanwezig is in het bloed en waarvan de concentratie toeneemt na het ontstaan van een ontsteking

Cystic fibrosis (CF)

Taaislijmziekte of mucoviscidose; een levensbedreigende, genetisch bepaalde ziekte waar wereldwijd naar schatting 80.000 mensen aan lijden. Hoewel de ziekte het hele lichaam aantast, zijn de ademhalingsproblemen als gevolg van geblokkeerde luchtwegen door slijmophoping en veelvuldige longinfecties het grootste probleem

Cytokine

Een categorie kleine proteïnen die belangrijke signaalrollen vervullen in lichaamsprocessen

D

Dactylitis

Dactylitis is een ontsteking van een vinger of een teen. De naam is afgeleid van het Griekse woord ‘dactylos’ dat ‘vinger’ betekent. De aangedane vingers en/of tenen zwellen op tot een worstachtige vorm en kunnen pijnlijk worden. We meten dactylitis in de EQUATOR studie met filgotinib bij artritis psoriatica

DARWIN

Fase 2 programma voor filgotinib bij reumatoïde artritis; afgerond en gerapporteerd in 2015 (behalve de nog lopende DARWIN 3 studie). DARWIN 1 onderzocht drie doses, eenmaal en tweemaal daagse toediening, gedurende maximaal 24 weken bij reumapatiënten die onvoldoende reageerden op methotrexaat (MTX) en die hun stabiele behandeling met MTX behielden. DARWIN 2 onderzocht drie eenmaal daagse doses gedurende maximaal 24 weken bij reumapatiënten die onvoldoende reageerden op methotrexaat (MTX) en hiermee waren gestopt. DARWIN 1 en 2 waren dubbelblinde, placebogecontroleerde studies waarvoor wereldwijd circa 900 patiënten werden ingeschreven. DARWIN 3 is een langdurige vervolgstudie die momenteel nog loopt; alle patiënten krijgen 200 mg filgotinib, m.u.v. Amerikaanse mannen die 100 mg krijgen

DAS28 (CRP)

DAS28 is een Disease Activity Score voor reuma op basis van een rekenformule waarin het aantal gevoelige en gezwollen gewrichten uit een vaste reeks van 28 gewrichten, een beoordeling door de arts van de algemene gezondheid en een bloedfactor voor ontstekingen (bijvoorbeeld C-reactief proteïne) een rol spelen. DAS28 (CRP) omvat C-reactief proteïne om de score te berekenen, die kan variëren tussen 2,0 en 10,0. Scores lager dan 2,6 gelden als remissie

DIVERSITY

Fase 3 programma waarin de werkzaamheid van filgotinib op de ziekte van Crohn wordt onderzocht

DLCO

DLCO (diffusiecapaciteit van de long voor koolstofmonoxide) geeft de mate aan waarin zuurstof van de longalveoli in het bloed terechtkomt. Dit wordt gemeten bij IPF-patiënten

Doseringsstudie

Een klinische Fase 2 studie naar de werkzaamheid en veiligheid in patiënten met verschillende doseringen van een kandidaatmedicijn. De resultaten worden gebruikt om doses voor latere studies te bepalen

Dubbelblind

Begrip waarmee een klinische studie wordt aangeduid waarin noch de arts noch de patiënt weet of de patiënt een placebo of het te evalueren geneesmiddel krijgt

E

EMA

De European Medicines Agency, de centrale Europese autoriteit die een nieuw geneesmiddel beoordeelt voor toelating tot de markt

Endoscopie

Een niet-chirurgische ingreep waarbij door middel van een endoscoop het maag-darmkanaal wordt onderzocht

Enthesitis

Ontsteking van de pezen of de ligamenten; dit is een van de belangrijkste symptomen van artritis psoriatica

EQUATOR

Een Fase 2 studie met filgotinib in artritis psoriatica

Esbriet

Een goedgekeurd geneesmiddel (pirfenidon) voor IPF, op de markt gebracht door Roche

F

Farmacokinetiek (FK)

Onderzoek naar wat een lichaam met een geneesmiddel doet; welke effecten een stof in het lichaam ondergaat. Daartoe behoren absorptie, verspreiding naar de weefsels, metabolisme en uitscheiding. Deze processen bepalen de bloedconcentratie van het geneesmiddel en zijn metaboliet(en) als functie van de tijd na dosistoediening

FDA

De Food and Drug Administration is de Amerikaanse autoriteit die verantwoordelijk is voor het beschermen en bevorderen van de volksgezondheid en vergunningen toekent voor het op de markt brengen van geneesmiddelen in de Verenigde Staten

Fee-for-service; vergoeding voor diensten

Betalingssysteem waarin de dienstverlener voor elke verrichting of dienst een vaststaand bedrag betaald krijgt

FEV

Het geforceerd expiratoir volume (forced expiratory volume) meet hoeveel lucht een persoon kan uitademen tijdens een geforceerde ademhaling. De hoeveelheid uitgeademde lucht kan worden gemeten tijdens de eerste (FEV1), tweede (FEV2) en/of derde seconden (FEV3) van de geforceerde ademhaling

Fibrotische score

De fibrotische score van Ashcroft betreft het meten van longfibrose door onderzoek van histopathologisch weefsel

FIH

Eerste klinische studie met mensen, meestal gezonde vrijwilligers, met als doel de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van het kandidaatmedicijn te bepalen

Filgotinib

Voorheen bekend als GLPG0634. Klein molecuul, selectieve JAK1-remmer, dat een veelbelovend profiel heeft laten zien op het gebied van verdraagbaarheiden activiteit in Fase 2 studies naar reuma en de ziekte van Crohn. De klinische ontwikkeling van filgotinib verloopt in samenwerking met Gilead. Galapagos en Gilead voeren Fase 3 studies uit met filgotinib bij reuma, de ziekte van Crohn en CU, en Fase 2 studies met filgotinib voor nieuwe indicaties. Filgotinib is een experimenteel geneesmiddel en de werkzaamheid en veiligheid ervan zijn nog niet aangetoond

FINCH

Fase 3 programma waarin het effect van filgotinib op reumatoïde artritis wordt geëvalueerd

Fistelvorming bij de ziekte van Crohn

Fistels zijn abnormale buisvormige verbindingen die meestal ontstaan tussen het distale colon en het perianale gebied. Fistels zijn een van de meest ernstige gevolgen van een luminale vorm van de ziekte van Crohn. Bij patiënten met actieve ziekte van Crohn is de kans dat ze op enig moment in hun leven een fistel krijgen bijna 50%

FITZROY

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase 2 studie met filgotinib bij 177 patiënten met de ziekte van Crohn gedurende maximaal 20 weken. Een volledig overzicht van de resultaten is in 2016 gepubliceerd in The Lancet

FLAMINGO

Een Fase 2 studie ter evaluatie van GLPG2222 bij CF-patiënten met de Klasse II-mutatie op beide allelen

FLORA

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, verkennende Fase 2a studie met GLPG1690 bij maximaal 24 patiënten met IPF; de eerste resultaten werden in augustus 2017 gerapporteerd

FRI

Functionele respiratoire beeldvorming is een technologie waarbij 3D-visualisatie en kwantificering van de geometrie van de luchtwegen en de longen van een patiënt kan worden verbeterd

FSMA

De Belgische toezichthouder op de financiële markt: Financial Services and Markets Authority (Autoriteit voor Financiële Diensten en Markten)

FTE

Full-time equivalent; een methode om de betrokkenheid van een medewerker bij een project te meten. Voorbeeld: een FTE van 1,0 betekent dat voor het project het equivalent van één fulltime-medewerker is ingezet

FVC

De geforceerde vitale longcapaciteit (forced vital capacity) is de hoeveelheid lucht die geforceerd uit de longen kan worden geblazen na zo diep mogelijk te hebben ingeademd. De FVC wordt gebruikt om zowel de aanwezigheid als de ernst van longziekten zoals IPF vast te stellen

G

Geneesmiddelontdekking

Discovery. Proces waarbij een mogelijke geneesmiddel wordt ontdekt of gemaakt. Bij Galapagos is dit de afdeling die toeziet op het ontdekken van targets en medicijnonderzoek tot de nominatie van preklinische kandidaatmedicijnen

Geneesmiddelontwikkeling

Development. Alle activiteiten die vereist zijn voor het op de markt brengen van een nieuw geneesmiddel: preklinische en klinische studies, de chemische en farmaceutische ontwikkeling, tot en met de registratie van kandidaatmedicijnen

GLPG0634

Een molecuulnummer dat tegenwoordig de naam filgotinib draagt

GLPG1205

Een GPR84-remmer die wij volledig in eigendom hebben. We zijn van plan een studie op te zetten naar het gebruik van GLPG1205 bij patiënten met IPF

GLPG1690

Een nieuw geneesmiddel dat zich richt op autotaxine, potentieel toepasbaar bij IPF. Het middel is volledig eigendom van Galapagos. De eerste resultaten van de Fase 2a studie FLORA zijn gerapporteerd in 2017

GLPG1837

Een kandidaatpotentiator die activiteit en gunstige verdraagbaarheid toonde in de Fase 2 studies SAPHIRA 1 en 2 bij CF-patiënten met de klasse III-mutatie

GLPG1972

Een geneesmiddel met een nieuw werkingsmechanisme dat deel uitmaakt van de op artrose gerichte samenwerking met Servier. Galapagos rapporteerde in 2017 positieve resultaten in een Fase 1b studie met GLPG1972 bij artrosepatiënten in de Verenigde Staten

GLPG2222

Een C1 (vroege) correctorkandidaat die gunstige verdraagbaarheid toonde in Fase 1 en activiteit en gunstige verdraagbaarheid in de Fase 2 studie ALBATROSS in combinatie met Kalydeco bij patiënten met de Klasse III-mutatie en in de FLAMINGO studie als monotherapie bij patiënten met de Klasse II-mutatie

GLPG2451

Een potentiatorkandidaat die gunstige verdraagbaarheid toonde in Fase 1, ook in combinatie met de C1-corrector GLPG2222

GLPG2534

Een preklinische kandidaat met een nieuw werkingsmechanisme. GLPG2534 is naar verwachting in 2018 gereed voor Fase 1 studie

GLPG2737

Een (late) C2-corrector die gunstige verdraagbaarheid toonde in een Fase 1-veiligheidsstudie. GLPG2737 wordt op dit moment getest in de PELICAN studie in combinatie met Orkambi bij CF-patiënten met de Klasse II-mutatie

GLPG2851

Een (vroege) C1-correctorkandiaat waarvoor in 2017 werd begonnen met Fase 1 studies

GLPG3067

Een potentiatorkandidaat die gunstige verdraagbaarheid toonde in een Fase 1 studie in 2017 in combinatie met GLPG2222

GLPG3121

Een preklinische kandidaat met nieuwe werkingsmechanisme gericht op ontstekingen

GLPG3221

Een (late) C2-correctorkandidat die zich op dit moment in de preklinische fase bevindt. GLPG3221 is met een Fase 1 studie in 2017 gestart

GLPG3312

Een preklinische kandidaat met nieuwe werkingsmechanisme gericht op ontstekingen

GLPG3499

Een preklinische kandidaat met nieuwe werkingsmechanisme in het IPF programma

GLPG3535

Een preklinische kandidaat met nieuwe werkingsmechanisme gericht op pijn in samenwerking met Calchan

GLPG3667

Een preklinische kandidaat met nieuwe werkingsmechanisme gericht op ontstekingen

H

HDL

High-density lipoprotein. HDL vangt LDL (low-density lipoprotein) weg en verlaagt dus het LDL-gehalte; een hoog LDL-gehalte draagt bij aan het ontstaan van hartaandoeningen. Hoge HDL-gehaltes verlagen het risico op hartaandoeningen, terwijl lage HDL-niveaus dit risico verhogen

Hemoglobine

Een proteïne in rode bloedcellen die zuurstof van de longen naar de weefsels en organen in het lichaam voert en koolstofdioxide terugvoert naar de longen

Heterozygoot

Begrip uit de genetica waarmee een cel wordt aangeduid die verschillende allelen bevat voor een gen

Histopathologie

Microscopisch onderzoek van weefsels naar manifestaties van een ziekte

Homozygoot

Begrip uit de genetica waarmee een cel wordt aangeduid die identieke allelen van het gen bevat op beide homologe chromosomen

I

IBD

Inflammatory Bowel Disease, inflammatoire darmziekten. Dit is een overkoepelend begrip voor auto-immuunziekten van het darmkanaal, waaronder de ziekte van Crohn en CU. De ziekte van Crohn treft de dunne en dikke darm, terwijl CU de dikke darm treft. Bij beide ziekten raakt de darmwand ontstoken. Dit leidt tot pijn, bloedingen en uiteindelijk kan in sommige gevallen chirurgische verwijdering van een deel van de darm noodzakelijk zijn

IL-17C

Van IL-17C is aangetoond dat het verschilt van de andere leden van de IL-17-familie van cytokinen. Aangetoond is dat IL-17C een belangrijke mediator is bij huidontstekingen en het is de target van MOR106

In licentie nemen/geven

Toestemming ontvangen van/geven aan een andere onderneming of instelling voor het gebruik van een merknaam, patent of ander eigendomsrecht in ruil voor een vergoeding en/of royalty

In vitro

Studies die worden uitgevoerd met cellen buiten hun natuurlijke omgeving, bijvoorbeeld in een laboratorium

IND-aanvraag (Investigational New Drug)

Op grond van de Amerikaanse wet dient in de VS elk farmaceutisch bedrijf toestemming te verkrijgen voor het transport van een experimenteel medicijn over deelstaatsgrenzen heen, zolang dit medicijn niet is toegelaten tot de markt. Deze uitzondering wordt verkregen via een IND en betekent in de praktijk dat er klinische studies in de Verenigde Staten mogen worden gedaan

Inspiratoire capaciteit

Totale longcapaciteit of de hoeveelheid gas die in de longen aanwezig is na een zo diep mogelijke inademing

Intellectueel eigendom

Ideeën met commerciële waarde die worden beschermd of beschermd zouden kunnen worden door onder andere patenten, handelsmerken of auteursrechten

Intersegment

Verrichtingen tussen de verschillende segmenten van een bedrijf

IPF

Idiopathische longfibrose. Een chronische en uiteindelijk dodelijke ziekte die zich kenmerkt door een progressieve afname van de longfunctie. Bij longfibrose vormt zich littekenweefsel in de longen, waardoor kortademigheid ontstaat. Fibrose houdt doorgaans verband met een slechte prognose. Het begrip ‘idiopathisch’ wordt gebruikt omdat de oorzaak van longfibrose nog onbekend is

ISABELA

Fase 3 programma om GLPG1690 in IPF-patiënten te beoordelen

J

JAK

Januskinasen (JAK) zijn eiwitten die aan de binnenzijde van een cel de signalen van de receptoren voor veel boodschapperstoffen van het immuunsysteem (zogenoemde cytokinen) en groeifactoren doorgeven, waaronder stoffen die bij reuma in verhoogde concentraties voorkomen. Filgotinib is een selectieve JAK1-remmer

K

Kalydeco

Een potentiator (ivacaftor) die door Vertex Pharmaceuticals op de markt wordt gebracht

Kandidaatmedicijn

Stof die aan de vereisten van vroege preklinische testen heeft voldaan en geselecteerd is voor formele ontwikkeling, die begint met een preklinische veiligheidsstudie gevolgd door klinische studies voor de behandeling van een bepaalde ziekte bij mensen

Klasse II-mutatie

Een genetische mutatie bij CF die resulteert in fouten in de vouwing van het CFTR-eiwit, het transport van functioneel CFTR naar het celmembraan en het openen van het CFTR-kanaal, waardoor het transport van het chloride-ion door het celmembraan van de aangetaste organen niet goed verloopt. Meer dan 90% van CF-patiënten is drager van de Klasse II-mutatie. De verwachting is dat een potentiator en meerdere correctors nodig zijn om het CFTR bij Klasse II-patiënten weer goed te laten functioneren. Orkambi en Symdeko zijn goedgekeurde ziektemodificerende medicijn voor Klasse II-patiënten

Klasse III-mutatie

Een genetische mutatie bij CF die tot gevolg heeft dat het CFTR-kanaal niet opengaat. Dit heeft negatieve gevolgen voor het chloride-ionentransport door het celmembraan van organen. Rond de 8% van CF-patiënten is drager van de Klasse III-mutatie. De verwachting is dat een potentiator nodig is om het CFTR bij Klasse III-patiënten weer goed te laten functioneren. Kalydeco is op dit moment het enige goedgekeurde ziektemodificerende medicijn voor Klasse III-patiënten

Klinische Proof of Concept (PoC)

Moment in het proces van medicijnontwikkeling waarop een vroege studie met een kandidaatmedicijn daadwerkelijk effectiviteit laat zien in een therapeutische setting

Klinische respons van 100 punten

Percentage patiënten bij wie de CDAI-score (Crohn’s Disease Activity Index) met 100 punten daalt tijdens een klinische studie met CD-patiënten

Klinische studie: Fase 1

De vroegste klinische proeven in de ontwikkeling van een nieuw medicijn, meestal met een kleine groep gezonde vrijwilligers. Doel van deze studies is het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van een medicijn

Klinische studie: Fase 2

Tweede stadium van studies, meestal met niet meer dan enkele honderden patiënten, om de werkzaamheid, de verdraagbaarheid en de meest efficiënte dosis te bepalen

Klinische studie: Fase 3

Grootschalige klinische studies, meestal met honderden tot duizenden patiënten om een definitief inzicht te krijgen in de werkzaamheid en verdraagbaarheid van een kandidaatmedicijn, wat de basis moet vormen voor officiële goedkeuring en toelating tot de markt door de regelgevende instanties

L

LDL

Low-density lipoprotein. LDL draagt in hoge concentraties bij aan hartaandoeningen

Leverenzymen

Ontstoken of beschadigde levercellen geven abnormaal grote hoeveelheden van bepaalde stoffen aan het bloed af, waaronder leverenzymen

LPA

Lysofosfatidinezuur (LPA) is een signaalmolecuul dat een rol speelt bij fibrose

Lymfocyt

Een type witte bloedcel die deel uitmaakt van het immuunsysteem

M

Mijlpaal

Een belangrijke prestatie in een project of programma; in de samenwerkingen van Galapagos houdt dit doorgaans verband met een betaling

Molecuul

Een chemisch stof, vaak een klein molecuul met geneesmiddel eigenschappen

Molecuulverzamelingen

Chemische bibliotheken, doorgaans kleine moleculen met geneeskrachtige eigenschappen die ontworpen zijn om interactie tot stand te brengen met specifieke target-klassen. Deze verzamelingen kunnen worden getoetst aan een target om in een ontdekkingsprogramma de eerste ‘treffers’ te realiseren

MOR106

Een antilichaam met een nieuw werkingsmechanisme dat in een Fase 1b studie werd onderzocht bij patiënten met atopische dermatitis. MOR106 werkt in op IL-17C, een nieuw, door Galapagos ontdekt target. MOR106 valt onder het samenwerkingsverband met MorphoSys

MTX

Methotrexaat, een eerstelijnsbehandeling voor ontstekingsziektes

N

NDA

New Drug Application: aanvraag voor markttoelating in de Verenigde Staten van een medicijn dat zich nog in de onderzoeksfase bevindt en waarvan de maker de ontwikkelingsactiviteiten heeft afgerond

Neutrofiel

Een type immuuncel dat zich als een van de eerste celtypen naar de plek van een lichaamsinfectie begeeft. Neutrofielen zijn ook een type witte bloedcel dat infecties bestrijdt door micro-organismen te absorberen en doden

NK-cellen

Natural-killer-cellen, een type witte bloedcel dat enzymgranules bevat en tumoren of virussen kan aanvallen

O

Ofev

Een goedgekeurd geneesmiddel (nintedanib) voor IPF, op de markt gebracht door Boehringer Ingelheim

Ontstekingsziekten

Een omvangrijke groep van niet-gerelateerde aandoeningen die verband houden met afwijkende ontstekingsprocessen

Orale dosering

Toediening van medicijnen via de mond, hetzij in vloeibare hetzij in vaste vorm (capsule of tablet)

Organoïden

Miniatuurorgaan uit cellen van een donor. Organoïden hebben alle fenotypische kenmerken van de patiëntdonor, waardoor ze nuttig kunnen zijn bij in vitro-geneesmiddelenonderzoek

Orkambi

Een gecombineerde potentiator-correctortherapie die door Vertex Pharmaceuticals op de markt wordt gebracht

Outsourcing

Activiteiten uitbesteden aan een derde

P

PELICAN

Fase 2 studie naar de C2-corrector GLPG2737 in combinatie met Orkambi bij CF-patiënten met de Klasse II-mutatie

Placebogecontroleerd

Een stof die geen farmacologisch effect heeft, maar wordt toegediend als controlemiddel bij het testen van een biologisch actief preparaat

Potentiator

Een medicijn dat bij CF-patiënten de CFTR-ionkanaalopening kan herstellen. De meeste CF-patiënten hebben zowel een potentiator als corrector nodig om het genetische defect dat CF veroorzaakt te herstellen. Galapagos en AbbVie zijn van plan om met een potentiator in combinatie met twee correctors een drievoudige combinatietherapie te maken voor onderzoek bij CF-patiënten met de meest voorkomende mutatie van CFTR

Preklinisch

Stadium in de ontwikkeling van een medicijn, voorafgaand aan de toediening van medicijnen aan mensen. Bestaat uit in vitro en in vivo screening, farmacokinetische en toxicologische evaluatie, en chemische opschaling

Preklinische kandidaat (PCC)

Een nieuwe molecuul en mogelijk medicijn dat voldoet aan de chemische en biologische criteria voor het starten van een ontwikkelproces

Proof-of-Concept studie

Fase 2 van studies met patiënten waarin activiteit en veiligheid bij patiënten wordt geëvalueerd, meestal bij een nieuw werkingsmechanisme

Pruritis

Extreme jeuk, zoals die voorkomt bij patiënten met eczeem

Q

QD-dosering

Eenmaal daagse toediening (quaque die)

R

R&D-divisie

R&D: research and development. De afdeling die zich bezighoudt met het ontdekken en ontwikkelen van nieuwe kandidaatmedicijnen voor de interne pijplijn of in het kader van op risico-/winstdeling gebaseerde samenwerkingen

Reumatoïde artritis (RA)

Een chronische, systemische ontstekingsziekte die gewrichtsontsteking veroorzaakt en doorgaans leidt tot afbraak van het kraakbeen, boterosie en fysieke beperkingen

S

SAPHIRA

Een Fase 2 studie van potentiator GLPG1837 bij CF-patiënten met de Klasse III-mutatie

Screening

Een methode die meestal wordt toegepast bij aanvang van een traject om medicijnen te ontwikkelen, waarbij een target wordt getest in een biochemische test met een serie kleine moleculen of antilichamen. Doel hiervan is om een initiële set ‘treffers’ te verkrijgen die een reactie op deze target vertonen. Deze treffers worden dan verder getest of geoptimaliseerd

SELECTION

Fase 2/3 programma waarin onderzoek wordt gedaan naar filgotinib bij CU-patiënten

Service-divisie

De afdeling die zich in hoofdzaak richt op het leveren van producten en het tegen vergoeding verlenen van diensten aan cliënten. De Service-divisie van Galapagos omvatte de eenheden BioFocus en Argenta: beide zijn in april 2014 aan Charles River Laboratories verkocht

SES-CD-scores

Simple Endoscopic Score for Crohn’s Disease: evaluatiemethode waarbij vijf vaststaande darmsegmenten worden beoordeeld en een score tussen 0 (niet aangedaan) en 3 (ernstig aangedaan) krijgen toegekend

Spondylitis

Bij ongeveer 20% van de patiënten met artritis psoriatica wordt de wervelkolom ook betrokken, wat spondyloartritis wordt genoemd. Ontsteking van de wervelkolom kan leiden tot volledige fusie, zoals bij de ziekte van Bechterew, of slechts enkele gebieden aantasten zoals de onderrug of de nek. We meten spondylitis in de EQUATOR studie met filgotinib bij artritis psoriatica

Symdeko

Een corrector-potentiator combinatietherapie ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals

Syndroom van Sjögren

Het syndroom van Sjögren is een systemische ontstekingsziekte, die door het hele lichaam voelbaar kan zijn en vaak resulteert in chronisch droge ogen en een droge mond

T

Target

Proteïne waarvan is aangetoond dat deze een rol speelt in een ziekteproces en de basis vormt van een therapeutische interventie of ontdekking van een medicijn

Target-ontdekking

Identificatie en validatie van eiwitten die aantoonbaar een rol spelen in een ziekteproces

Technology access fee

Licentiebetaling in ruil voor toegang tot specifieke technologie (bijvoorbeeld molecuul- of viruscollecties)

Tendinitis

Tendinitis is een ontsteking of irritatie van een pees, de dikke bindweefselkoorden die spieren aan botten hechten. De aandoening veroorzaakt pijn en gevoeligheid aan de buitenkant van een gewricht. We meten tendinitis in de EQUATOR studie met filgotinib bij artritis psoriatica

Tezacaftor

C1-corrector voor CF-behandeling ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals

TORTUGA

Fase 2 studie met filgotinib in de ziekte van Bechterew

U

Uveïtis

Uveïtis verwijst naar een ontsteking aan de binnenkant van het oog. Deze ontsteking kan worden veroorzaakt door een infectie, een auto-immuunreactie of aandoeningen die zich voornamelijk beperken tot het oog

W

Werkzaamheid

De mate van effectiviteit van een medicijn voor het beoogde gebruik

Z

Ziekte van Bechterew

De ziekte van Bechterew (ankylosing spondylitis) is een systemische, chronisch en progressieve spondylartropathie die met name de wervelkolom en de sacro-iliacale gewrichten aantast, en een progressief verloop kent tot ernstige ontsteking van de hele wervelkolom, wat leidt tot permanente pijnlijke stijfheid van de rug

Ziekte van Crohn

Een inflammatoire darmziekte van dunne en dikke darm die leidt tot pijn, bloedingen en uiteindelijk, in sommige gevallen, chirurgische verwijdering van delen van de darm

Ziekte van Crohn in de dunne darm (SBCD)

CD veroorzaakt chronische ontstekingen en erosie van de darmen. De ziekte kan verschillende delen van het maagdarmkanaal aantasten, waaronder de maag en de dunne en de dikke darm. Hoewel geïsoleerde SBCD niet vaak voorkomt, is er wel vaak sprake van aantasting van een deel van de dunne darm, met name het ileum

Ziektemodificerend

Adresseert de ziekte zelf en beïnvloedt het verloop van de ziekte, in tegenstelling tot medicijnen die symptomen bestrijden