Verklarende woordenlijst

Verklarende woordenlijst

ACR

American College of Rheumatology

ACR20

American College of Rheumatology 20% score betekent een verbetering van minimaal 20% in het aantal gezwollen en gevoelige gewrichten alsook een verbetering van 20% van drie van de vijf andere meetpunten van ziekteactiviteit

ADR

American Depositary Receipt; Galapagos heeft een Level 1 ADR notering met ‘Over-the-Counter’ (OTC) Pink Sheet handel onder het ticker symbool GLPYY en CUSIP nr. 36315X101. Elke ADR komt overeen met één gewoon Galapagos aandeel

Artrose

Meest voorkomende vorm van artritis, treedt meestal op latere leeftijd op, gekenmerkt door de afbraak van kraakbeen in de gewrichten, wat leidt tot pijn, stijfheid en zwellingen

Attrition rate

De historisch bepaalde maatstaf voor succes in de ontwikkeling van medicijnen, gebaseerd op algemeen geldende ontwikkelingsnormen. Statistisch gezien is een investering van minstens 12 op target gebaseerde programma’s vereist, om er zeker van te zijn dat ten minste één programma een Fase 3 studie bereikt. De meeste nieuwe R&D programma’s worden stopgezet voordat ze Fase 3 bereiken omdat ze niet succesvol genoeg zijn om goedgekeurd te worden

BID dosing

Twee maal daags dosering

Biologische beschikbaarheid

Bepaling van de hoeveelheid (kandidaat-)medicijn die na toediening de systemische circulatie van het lichaam bereikt

Biomarker

Stof gebruikt als indicator van een biologische situatie, vooral om een biologische reactie op een kandidaat-medicijn te volgen

Black & Scholes model

Een wiskundig model van een effectenmarkt en afgeleide effecten dat courant gebruikt wordt voor de prijsbepaling van Europese opties en warranten

CIR; onderzoekskrediet

Volgens de regels van het Crédit d’Impôt Recherche vergoedt de Franse overheid tot 30% van de jaarlijkse investering in onderzoek in Frankrijk voor een periode van drie jaar. Galapagos kan van deze regeling gebruik maken door haar vestiging in Romainville, net buiten Parijs

Colitis ulcerosa

Colitis ulcerosa is een inflammatoire darmziekte die een chronisch ontsteking van de darm- en rectale wand veroorzaakt. In tegenstelling tot de ziekte van Crohn, veroorzaakt colitis ulcerosa alleen ontstekingsbeschadigingen in de dikke darm en rectum

COPD

Chronic obstructive pulmonary disease; een chronische longziekte die gekenmerkt wordt door ademhalingsmoeilijkheden en aanhoudende hoest. Onder COPD vallen ziektes die meestal chronische bronchitis en emfyseem worden genoemd

Corrector

Een medicijn dat fouten in de aanmaak van het CFTR-eiwit kan herstellen in patiënten met taaislijmziekte. De meerderheid van de patiënten met taaislijmziekte heeft zowel een potentiator als corrector nodig om het genetische defect te herstellen

Crohn’s

De ziekte van Crohn – zie IBD

CRP

C-reactive protein is een eiwit dat aanwezig is in het bloed en toeneemt na het ontstaan van een ontsteking

Cystic fibrosis; taaislijmziekte

Taaislijmziekte of mucoviscidose; een levensbedreigende genetisch bepaalde ziekte waar wereldwijd naar schatting 80.000 mensen aan lijden. Hoewel de ziekte het hele lichaam aantast, zijn de ademhalingsproblemen als resultaat van veelvuldige longinfecties het grootste probleem

DAS28

DAS28 is een Disease Activity Score gebaseerd op C-reactive protein, het aantal gevoelige en gezwollen gewrichten uit een set van 28 welbepaalde gewrichten, en een beoordeling van de algemene gezondheid

Disease modifying; ingrijpend op de ziekte

Richt zich op de oorzaak van de ziekte en beïnvloedt het verloop van de ziekte; dit in tegenstelling tot medicijnen die symptomen bestrijden

Doseringsstudie

Een Fase 2 klinische studie die de werkzaamheid en veiligheid van verschillende doseringen van een kandidaat-medicijn onderzoekt in patiënten. De resultaten worden gebruikt om de dosering voor latere studies te bepalen

Drug discovery

Het proces waarbij een (mogelijk) medicijn ontdekt of ontwikkeld wordt

EMA

European Medicines Agency

Farmacokinetische eigenschappen

Studie die de reactie van het lichaam op een geneesmiddel bestudeert: de bestemming van een stof die in het lichaam gebracht wordt

FDA

De Food and Drug Administration is een agentschap dat verantwoordelijk is voor het beschermen en het bevorderen van de publieke gezondheid

Fee-for-service; vergoeding voor diensten

Betalingssysteem waarbij de aanbieder een bepaald bedrag krijgt voor elke uitgevoerde procedure of dienst

FIH; eerste studie in de mens

Eerste klinische studie in de mens, meestal in gezonde vrijwilligers; het doel van deze studie is de veiligheid, de tolerantie en de biologische beschikbaarheid te bepalen van het kandidaat-medicijn

Filgotinib

Andere naam voor GLPG0634

FSMA

Autoriteit voor Financiële Diensten en Markten

GLPG0634

GLPG0634, of filgotinib, een zeer selectieve remmer van het enzym JAK1 (Janus kinase 1) dat tijdens Fase 2 studies in november 2011 en november 2012 een uitstekende werking en veiligheid liet zien bij Reuma patiënten, werd met AbbVie gepartnerd in 2012. Momenteel in een klinische Fase 2b studie voor reuma en in Fase 2 voor de ziekte van Crohn

GLPG0778

Tweede kandidaat-medicijn uit Galapagos’ artritis alliantie met GlaxoSmithKline, in licentie genomen door GSK in 2012. Dit programma heet nu GSK2586184

GLPG0974

Galapagos’ kandidaat-medicijn GLPG0974 bindt aan target GPR43, een target dat een sleutelrol speelt bij darmontstekingen (IBD). GLPG0974 liet onvoldoende werkzaamheid zien in een Fase 2 Proof-of-Concept studie voor colitis ulcerosa patiënten

GLPG1205

Galapagos’ kandidaat-medicijn gericht op nieuwe target GPR84 in inflammatoire darmziekten. GLPG1205 is momenteel in een Fase 2 Proof-of-Concept studie in colitis ulcerosa. GLPG1205 is volledige eigendom van Galapagos

GLPG1492

Galapagos’ kandidaat-medicijn in preklinische fase, met werkingsmechanisme gericht op ziekenhuisbacterie

GLPG1690

Een nieuwe medicijn gericht op autotaxine, met mogelijke toepassing in idiopathische longfibrose. Dit programma is volledig eigendom van Galapagos en wordt momenteel op een Fase 2 Proof-of-Concept studie in IPF voorbereid

GLPG1790

Een nieuw kandidaat-medicijn dat de ephrin tyrosine kinase receptor remt, met mogelijke toepassingen in triple-negatieve borstkanker, melanomen, prostaat- en andere kankers. Bevindt zich in preklinische fase

GLPG1837

Kandidaat potentiator medicijn in een Fase 1 studie sinds december 2014. Galapagos en AbbVie zijn van plan om GLPG1837 in combinatie met GLPG2222 en nog een corrector een tripel combinatie therapie voor de meest voorkomende mutatie in taaislijmziekte te maken

GLPG1972

Kandidaat-medicijn met nieuwe werkingsmechanisme in artrose, maakt deel uit van alliantie met Servier. GLPG1972 zal naar verwachting Fase 1 aanvatten vóór het einde van 2015

GLPG2222

Kandidaat corrector medicijn in de preklinische fase. GLPG2222 zal naar verwachting Fase 1 aanvatten vóór het einde van 2015. Galapagos en AbbVie zijn van plan om GLPG1837 in combinatie met GLPG2222 en nog een corrector een tripel combinatietherapie voor de meest voorkomende mutatie in taaislijmziekte te maken

IBD

Inflammatoire darmziekte welke alle auto-immuunziekten bevat die de darmen aantasten, inclusief de ziekte van Crohn en colitis ulcerosa. De ziekte van Crohn treft voornamelijk de dunne darm, terwijl colitis ulcerosa de dikke darm treft. Bij beide ziekten is er inflammatie van de darmwand met pijn en bloedverlies als gevolg, en uiteindelijk het weghalen van stukken darm in sommige gevallen

Infectieziekten

Ziekten die veroorzaakt worden door ziekteverwekkende micro-organismen zoals bacteriën, virussen, parasieten of schimmels

In-/out-licensing

Toelating krijgen van/verlenen aan een andere onderneming of instelling om een merknaam, octrooi of ander eigendomsrecht te gebruiken, in ruil voor een vergoeding en/of royalty

Intellectuele eigendom

Intellectuele creaties die commerciële waarde hebben en beschermd zijn door octrooien, merken of copyrights

Intersegment

Verrichtingen tussen de verschillende segmenten van een bedrijf

Investigational New Drug (IND) aanvraag

Op grond van de Amerikaanse wet dient elk farmaceutisch bedrijf een uitzondering te verkrijgen voor het transport over de staatsgrenzen heen (meestal naar klinische onderzoekscentra) van een experimenteel medicijn, voordat een marketing toestemming voor dit medicijn verkregen is. Deze uitzondering wordt verkregen via een IND

IPF

Idiopathische longfibrose (IPF) is een chronische en uiteindelijk dodelijke ziekte die gekenmerkt wordt door een progressieve achteruitgang van de longfunctie. Longfibrose gaat gepaard met littekenvorming in het longweefsel en veroorzaakt ademnood. Fibrose heeft over het algemeen een slechte prognose. De term “idiopathisch” wordt gebruikt omdat de oorzaak van longfibrose nog onbekend is

JAK

Janus kinasen (JAK) zijn kritische componenten van signalerings-mechanismen die gebruikt worden door een aantal cytokines en groeifactoren, inclusief diegene die bij reuma patiënten geactiveerd zijn

Kandidaat-medicijn

Stof die aan de vereisten van preklinische testen heeft voldaan en geselecteerd is voor klinische studie voor de behandeling van een bepaalde ziekte

Klinische Proof-of-Concept

Moment in het proces van medicijnontwikkeling waarop een kandidaat-medicijn daadwerkelijk doeltreffend is in een therapeutische setting

Klinische studie: Fase 1

De vroegste proeven in de ontwikkeling van een nieuw medicijn, meestal in een kleine groep gezonde vrijwilligers; doel van deze studie is het bepalen van de verdraagbaarheid, de werking en de veilige dosis

Klinische studie: Fase 2

Meer uitgebreide studies in 20-300 patiënten met de betreffende ziekte om de effectiviteit, de verdraagbaarheid en de meest efficiënte dosis te bepalen

Klinische studie: Fase 3

Zeer uitgebreide studies in 300-3000 patiënten om definitief inzicht te krijgen in de effectiviteit en de verdraagbaarheid van het kandidaat-medicijn in vergelijking met de standaardbehandeling en/of placebo om de basis te vormen voor regelgevende goedkeuring

Medicijn ontwikkeling

Proces van het op de markt brengen van een nieuw medicijn; omvat zowel preklinische als klinische studies in de mens

Mijlpaal

Belangrijk moment in een project of programma; binnen de Galapagos’ allianties levert zo’n moment meestal een betaling op

Mogelijke succesbetalingen

Mogelijke succesbetalingen kunnen verkregen worden bij het behalen van belangrijke beslissingsmomenten binnen een alliantie, i.e. de selectie van een preklinisch kandidaat-medicijn, de start van een klinische studie, de registratie of het behalen van commerciële doelen

Molecuul

Een chemische stof, vaak een klein chemisch molecuul met medicinale eigenschappen

Molecuulcollecties

Chemische bibliotheken met meestal medicinale moleculen die zo ontworpen zijn dat ze een interactie met specifieke target klassen aangaan. Deze moleculen kunnen gescreend worden tegen een target om zo initiële “hits” in een medicijn ontwikkelingsprogramma te ontdekken

MOR106

Een antilichaam in de preklinische fase in de alliantie met MorphoSys. MOR106 is op een nieuwe werkingsmechanisme gericht. Galapagos verwacht dat MOR106 met Fase 1 in 2016 begint

MRSA

De meticilline-resistente Staphylococcus aureus is een representant van de bacterie Staphylococcus aureus die resistent is voor meticilline. Deze bacterie vormt een risico voor patiënten in een ziekenhuis of verpleeghuis

MTX

Methotrexaat, een eerste lijns behandeling voor ontstekingsziektes

NDA

New drug application

Ontdekken van geneesmiddelen

Het proces waarbij een mogelijk geneesmiddel wordt ontdekt of gemaakt. Bij Galapagos is dit de afdeling die verantwoordelijk is voor het ontdekken van targets en kandidaat-geneesmiddelen, tot de nominatie van preklinische kandidaten

Ontstekingsziekten

Een grote groep niet-verwante ziekten die worden gekenmerkt door ontstekingen

Ontwikkeling

Het op de markt brengen van een nieuw geneesmiddel. Bij Galapagos is dit de afdeling die verantwoordelijk is voor preklinische en klinische studies, het opschalen van klinische batches, en de registratie van kandidaat-medicijnen van Galapagos

Orale dosering

Toediening van medicijnen via de mond, in de vorm van een vloeistof of een vaste substantie (capsule of pil)

Organisatie voor contract research / CRO

Een organisatie die ontdekking en ontwikkeling van medicijnen aanbiedt

OTC

In de VS wordt ‘Over-the-Counter’ handel in aandelen uitgevoerd via market makers die gebruik maken van offertediensten, zoals de ‘OTC Bulletin Board (OTCBB)’ en de ‘Pink Sheets’. De Amerikaanse OTC markt wordt gecontroleerd door FINRA. Galapagos’ Level 1 ADR wordt (ticker: GLPYY) verhandeld ‘Over-the-Counter’ op de Pink Sheets in de VS: www.pinksheets.com

Outsourcing

Activiteiten uitbesteden aan een dienstverlenende onderneming of toeleverancier

Placebo-gecontroleerd

Een klinische studie kan alleen statistische significantie laten zien wanneer het effect van een kandidaat-medicijn aangetoond kan worden ten opzichte van een placebo, een stof zonder farmacologisch effect dat toegediend wordt als controle in onderzoeken naar de werkzaamheid van een actieve stof

Potentiator drug

Een medicijn dat de activiteit van het CFTR-eiwit in patiënten met taaislijmziekte kan verhogen. De meerderheid van de patiënten met taaislijmziekte heeft zowel een potentiator als corrector nodig om het genetische defect te herstellen

Preklinische kandidaat

Een mogelijk medicijn dat voldoet aan de chemische en biologische criteria voor het starten van een ontwikkelingsproces

Preklinische ontwikkeling

Stadium in de ontwikkeling van een medicijn, voorafgaand aan de toediening van medicijnen aan mensen. Bestaat uit in vitro en in vivo screening, farmacokinetische, toxicologische en chemische opschaling

Psoriasis

Psoriasis is een immuunziekte die de huid aantast. Het wordt veroorzaakt door foutieve activatie van het immuunsysteem met overproductie van nieuwe huidcellen als gevolg

Reuma

Een chronische ziekte die gewoonlijk ontstekingen veroorzaakt in gewrichten. Deze ontstekingen leiden tot afbraak van kraakbeen en disfunctioneren van het gewricht

R&D divisie

Onderzoek en ontwikkeling divisie; de eenheid die verantwoordelijk is voor het ontdekken en het ontwikkelen van nieuwe kandidaat-medicijnen voor de interne pijplijn of in het kader van risicodelende allianties met partners

Screening

Methode meestal toegepast bij het begin van een traject om medicijnen te ontwikkelen, waarbij een target wordt getest in een biochemische test met een serie kleine moleculen of antilichamen. Doel hiervan is om een initiële set “hits” te bepalen die reactie tonen op deze target. Deze hits worden dan verder getest en geoptimaliseerd

Service divisie

De afdeling die zich in hoofdzaak richt op het leveren van producten en het tegen vergoeding verlenen van diensten aan cliënten. Galapagos heeft haar service divisie aan Charles River Laboratories verkocht in april 2014

Taaislijmziekte

Zie Cystic Fibrosis

Target

Eiwit dat aantoonbaar betrokken is bij een ziekteproces; vormt de basis van therapeutische interventie of ontwikkeling van medicijnen

Target discovery

Identificatie en validatie van eiwitten die aantoonbaar een rol spelen in een ziekteproces

Technology access fee

Licentie betaling in ruil voor toegang tot specifieke technologie (bijvoorbeeld molecuul- of virus collecties)

TNF

Tumor necrosis factor

Ussing Chamber

Ussing chamber is een wetenschappelijk instrument dat wordt gebruikt om de stroom te meten als een indicator van ionen transport over epitheel

VTE

Voltijdse equivalenten; een rekeneenheid waarmee de omvang van een dienstverband of de personeelssterkte kan worden uitgedrukt in een project. Eén VTE bijvoorbeeld is het equivalent van één voltijdse werknemer gebruikt op een project

Werkzaamheid

De werkzaamheid van een medicijn voor het beoogde gebruik