GLPG5301: BCMA CAR-T in recidief en refractair multipel myeloom

GLPG5301 is een tweede-generatie/4-1BB B-cel maturatie antigeen (BCMA)-gerichte CAR-T kandidaatgeneesmiddel, die wordt toegediend als een enkelvoudige vaste intraveneuze dosis. De veiligheid, werkzaamheid en haalbaarheid van gedecentraliseerd vervaardigd GLPG5301 worden geëvalueerd in de PAPILIO-1 fase 1/2, open-label, multicenter studie bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom (R/R MM) na ≥2 eerdere behandelingslijnen.

Het primaire doel van het fase 1 deel van de PAPILIO-1 studie is het evalueren van de veiligheid en het bepalen van de aanbevolen dosis voor het fase 2 deel van de studie. Het primaire doel van het fase 2-gedeelte van de studie is het evalueren van de werkzaamheid van GLPG5301, zoals gemeten door de Objective Response Rate (ORR). Secundaire doelstellingen voor zowel fase 1 als fase 2 omvatten verdere beoordeling van de veiligheid van GLPG5301, aanvullende eindpunten voor werkzaamheid, waaronder beoordeling van minimaal residuele ziekte (MRD), evenals de haalbaarheid van gedecentraliseerd vervaardigde GLPG5301 in R/R MM patiënten. Elke ingeschreven patiënt zal gedurende 24 maanden worden gevolgd. Tijdens fase 1 zullen maximaal 2 dosisniveaus worden geëvalueerd en zullen ten minste 12 patiënten worden ingeschreven om de aanbevolen fase 2-dosis vast te stellen. Ongeveer 30 extra patiënten zullen worden opgenomen in het fase 2-gedeelte van de studie om de veiligheid en werkzaamheid van GLPG5301 verder te evalueren.

Voor het fase 1-gedeelte van de PAPILIO-1 fase 1/2-studie worden momenteel patiënten gerekruteerd. Na voltooiing van fase 1 en analyse van de gegevens zullen we de meest geschikte ontwikkelingsstrategie en volgende stappen evalueren.

We streven ernaar om fase 1-gegevens te presenteren op een toekomstige medische conferentie.

Opzet en doelstellingen van de PAPILIO-1 fase 1/2 studie