GLPG5301: BCMA CAR-T in recidief en refractair multipel myeloom
Multipel myeloom (MM) wordt typisch gekenmerkt door de neoplastische proliferatie van plasmacellen die een monoklonaal immunoglobuline produceren. De plasmacellen woekeren in het beenmerg en kunnen leiden tot uitgebreide skeletdestructie met osteolytische laesies, osteopenie en/of pathologische fracturen. De diagnose MM wordt vaak vermoed op grond van een (of meer) van de volgende klinische verschijnselen: botpijn met lytische laesies die op routine-skeletfoto’s of andere beeldvormingsmodaliteiten worden ontdekt, een verhoogde totale serumeiwitconcentratie en/of de aanwezigheid van een monoklonaal eiwit in de urine of het serum, en systemische tekenen of symptomen die wijzen op maligniteit, zoals onverklaarde anemie en hypercalciëmie, die symptomatisch is of incidenteel wordt ontdekt.
PAPILIO-1 is een fase 1/2, open-label, multicenter studie ter evaluatie van de haalbaarheid, veiligheid en werkzaamheid van point-of-care vervaardigd GLPG5301, ons BCMACAR-T- kandidaatproduct, bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom (rrMM).
GLPG5301 is een tweede generatie anti-BMCA/4-1BB CAR-T-kandidaatproduct, toegediend als een intraveneuze infusie van een niet eerder ingevroren kandidaatproduct in een enkele vaste dosis. Elke ingeschreven patiënt zal gedurende 24 maanden worden gevolgd.
Het primaire doel van het fase 1-gedeelte van de PAPILIO-1-studie is het evalueren van de veiligheid en het bepalen van de aanbevolen dosis voor het fase 2-gedeelte van de studie. Secundaire doelstellingen van het fase 1-gedeelte van de studie zijn de beoordeling van de werkzaamheid en de haalbaarheid van point-of-care productie van GLPG5301.
Het primaire doel van fase 2 van de studie is de ORR te evalueren, terwijl de secundaire doelstellingen de beoordeling van CRR, duur van de respons, progressievrije overleving, algehele overleving, veiligheid, farmacokinetisch profiel en haalbaarheid van point-of-care productie omvatten.
We verwachten in het tweede kwartaal van 2023 te beginnen met het rekruteren van patiënten met rrMM in Europa.
Anemie
Aandoening waarbij er onvoldoende rode bloedcellen zijn om de lichaamsweefsels van zuurstof te voorzien
BCMA
B cell maturation antigen (BCMA) is een lid van de tumor necrosis factor receptor superfamilie die een belangrijke rol speelt bij het reguleren van B-ce-proliferatie en -overleving. BCMA staat centraal in de overleving van multipel myeloom cellen
CAR-T
Chimere antigeen receptor T-cellen (ook bekend als CAR T-cellen) zijn T-cellen die genetisch gemanipuleerd zijn om een kunstmatige T-celreceptor te produceren voor gebruik bij immuuntherapie
CRR/Complete responspercentage
Term die wordt gebruikt voor de afwezigheid van alle aantoonbare kanker na de behandeling
GLPG5301
Een BCMA CAR T-product
Klinische studie: Fase 1
De vroegste klinische proeven in de ontwikkeling van een nieuw medicijn, meestal met een kleine groep gezonde vrijwilligers. Doel van deze studies is het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van een medicijn
Klinische studie: Fase 2
Tweede stadium van studies, meestal met niet meer dan enkele honderden patiënten, om de werkzaamheid, de verdraagbaarheid en de meest efficiënte dosis te bepalen
Multipel myeloom (MM)
Multipel myeloom (MM) wordt typisch gekenmerkt door de neoplastische proliferatie van plasmacellen die een monoklonaal immunoglobuline produceren. De plasmacellen woekeren in het beenmerg en kunnen leiden tot uitgebreide vernietiging van het skelet met osteolytische laesies, osteopenie en/of pathologische fracturen
Objective responspercentage (ORR)
Het responspercentage is het percentage patiënten bij wie een therapie een bepaald effect heeft; de kanker krimpt bijvoorbeeld of verdwijnt na de behandeling. Bij gebruik als klinisch eindpunt voor proeven met kankerbehandelingen wordt dit vaak de objectieve respons genoemd
PAPILIO-1
Fase 1/2-studie met GLPG5301 bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom
Recidief
"Recidief" verwijst naar een patiënt met kanker die opnieuw kanker krijgt na een periode van verbetering
Refractair
"Refractair" verwijst naar een patiënt met kanker die resistent is/wordt tegen, of niet reageert op een behandeling
Werkzaamheid
De mate van effectiviteit van een medicijn voor het beoogde gebruik
