Bekijk hier de voorgaande verslagen:

Jaarverslag 2023

Risico’s met betrekking tot onze concurrentiepositie

Intensief concurrerende sector

We hebben te maken met aanzienlijke concurrentie bij onze activiteiten om geneesmiddelen te ontdekken en te ontwikkelen, en als we niet effectief concurreren, zullen onze commerciële mogelijkheden afnemen of zelfs verdwijnen.

De biotechnologische en farmaceutische industrieën zijn uiterst competitief en onderhevig aan snelle en aanzienlijke technologische veranderingen en innovatie. Onze concurrenten kunnen nu of in de toekomst geneesmiddelen ontwikkelen die onze producten achterhaald of niet-competitief maken door effectievere geneesmiddelen te ontwikkelen of door hun producten efficiënter te ontwikkelen. Bovendien zou ons vermogen om concurrerende producten te ontwikkelen beperkt zijn als onze concurrenten erin slagen om sneller wettelijke goedkeuringen te verkrijgen voor kandidaatproducten dan wij, of om patentbescherming of andere intellectuele eigendomsrechten te verkrijgen die onze inspanningen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen beperken.

Op het gebied van dermatomyositis (DM) worden fysiotherapie, lichaamsbeweging en medicatie, waaronder corticosteroïden, immunosuppressiva of sinds kort immunoglobulinebehandeling doorgaans gebruikt om DM te behandelen. De behandeling van deze ziekte is jarenlang gebaseerd geweest op off-label medicatie. Daarnaast keurde de FDA in 2021 de immunoglobulinebehandeling Octagam® goed, gebaseerd op de fase 3 ProDerm studie van Octapharma.

Bij SLE worden corticosteroïden, antimalariamiddelen en immunosuppressiva vaak gebruikt om de activiteit van de lupusziekte onder controle te houden. Slechts twee producten zijn goedgekeurd voor de behandeling van SLE, beide als add-on bij standaardtherapie: Belimumab (Benlysta®) (anti-BAFF) van GSK en recent anifrolumab (Saphnelo®) (anti-IFN) van AstraZeneca. Er zijn op dit moment meer dan 10 producten in fase 3 voor SLE, waarvan de minderheid oraal zijn – deucravacitinib (SotyktuTM) (TYK2) van BMS, upadacitinib (JAK) van Abbvie en cenerimod (S1P1) van Idorsia/Viatris.

Op het gebied van hematologische maligniteiten, zoals Non-Hodgkin Lymfoom (NHL), Chronische Lymfatische Leukemie (CLL) en multipel myeloom (MM), zijn er veel goedgekeurde therapieën of therapieën in ontwikkeling (waaronder, maar niet gelimiteerd tot chemotherapie, BTKi, antilichamen, bispecifieke antilichamen, antilichaam-drug conjugaten, CAR-Ts, cytokinen, NK- en T-cel engagers, enz.) en veel verschillende soorten celtherapie in ontwikkeling (allogeen/autoloog, T/NK/CAR-NK, TIL, TCR-T, dendritisch, enz.). Bij gevolg zijn we actief in een zeer competitieve en snel veranderende omgeving. Nieuwe technologieën en therapieën zoals in vivo modificatie van immuuncellen kunnen deze markt op middellange tot lange termijn verder verstoren. Er zijn 6 CAR T-behandelingen goedgekeurd voor hematologische kankers in de VS en Europa: Novartis’ Kymriah® (CD19 CAR T), Gilead/Kite’s Yescarta® (CD19 CAR T), Tecartus® (CD19 CAR T), J&J’s Carvykti® (BCMA CAR T), BMS’ Breyanzi® (CD19 CAR T) en Abecma® (BCMA CAR T).

Daarnaast concurreren deze derden met ons bij het aanwerven en behouden van gekwalificeerd wetenschappelijk personeel en management, het opzetten van sites voor klinische studies en de registratie van patiënten voor klinische studies, evenals bij het verwerven van technologieën die complementair zijn aan, of noodzakelijk zijn voor de ontwikkeling van onze productkandidaten. Als wij, ons product en productkandidaten of onze technologieplatformen niet doeltreffend concurreren, zal dit waarschijnlijk een wezenlijk nadelig effect hebben op onze activiteiten, financiële toestand en bedrijfsresultaten.

Antilichaam
Een eiwit in het bloed dat wordt aangemaakt als reactie op en tegenwerking van een specifiek antigeen. Antilichamen vormen een chemische verbinding met stoffen die het lichaam als lichaamsvreemd herkent, zoals bacteriën, virussen en vreemde stoffen
BCMA
B cell maturation antigen (BCMA) is een lid van de tumor necrosis factor receptor superfamilie die een belangrijke rol speelt bij het reguleren van B-cel-proliferatie en -overleving. BCMA staat centraal in de overleving van multipel myeloom cellen
CD19
CD19 is een eiwit dat voorkomt op het oppervlak van B-cellen, een type witte bloedcel. Aangezien CD19 een kenmerk is van B-cellen, wordt dit eiwit gebruikt voor de diagnose van kankers die uit dit celtype ontstaan, met name B-cel lymfomen
Celtherapie
Celtherapie heeft tot doel ziekten te behandelen door bepaalde groepen cellen te herstellen of te wijzigen of door cellen te gebruiken om een therapie door het lichaam te voeren. Bij celtherapie worden cellen buiten het lichaam gekweekt of gewijzigd voordat ze bij de patiënt worden geïnjecteerd. De cellen kunnen afkomstig zijn van de patiënt (autologe cellen) of van een donor (allogene cellen)
Chronische lymfatische leukemie (CLL)
Chronische lymfatische leukemie is de meest voorkomende leukemie bij volwassenen. Het is een soort kanker die begint in cellen die bepaalde witte bloedcellen (lymfocyten genoemd) in het beenmerg worden. De kankercellen (leukemie) beginnen in het beenmerg maar gaan dan naar het bloed
Dermatomyositis (DM)
Dermatomyositis is een zeldzame ontstekingsziekte. Veel voorkomende symptomen zijn opvallende huiduitslag en inflammatoire myopathie, of ontstoken spieren, die spierzwakte veroorzaken
FDA
De Food and Drug Administration is de Amerikaanse autoriteit die verantwoordelijk is voor het beschermen en bevorderen van de volksgezondheid en vergunningen toekent voor het op de markt brengen van geneesmiddelen in de Verenigde Staten
Fase 3
Grootschalige klinische studies, meestal met honderden tot duizenden patiënten om een definitief inzicht te krijgen in de werkzaamheid en verdraagbaarheid van een kandidaatmedicijn, wat de basis moet vormen voor officiële goedkeuring en toelating tot de markt door de regelgevende instanties
Intellectueel eigendom
Ideeën met commerciële waarde die worden beschermd of beschermd zouden kunnen worden door onder andere patenten, handelsmerken of auteursrechten
JAK
Januskinasen (JAK) zijn kritische elementen in het doorgeven voor veel boodschapperstoffen van het immuunsysteem (zogenoemde cytokinen) en groeifactoren, waaronder stoffen die bij reuma in verhoogde concentraties voorkomen. Filgotinib is een preferentiële JAK1-remmer
Multipel myeloom (MM)
Multipel myeloom (MM) wordt typisch gekenmerkt door de neoplastische proliferatie van plasmacellen die een monoklonaal immunoglobuline produceren. De plasmacellen woekeren in het beenmerg en kunnen leiden tot uitgebreide vernietiging van het skelet met osteolytische laesies, osteopenie en/of pathologische fracturen
Non-Hodgkin Lymfoom (NHL)
Non-Hodgkin lymfoom is een soort kanker die begint in het lymfestelsel, dat deel uitmaakt van het kiemwerende immuunsysteem van het lichaam. Bij non-Hodgkin lymfoom groeien witte bloedcellen, lymfocyten genaamd, abnormaal en vormen tumoren in het hele lichaam
Systemische lupus erythematosus (SLE)
Een auto-immuun ziekte met systemische manifestaties waaronder huiduitslag, gewrichtserosie of zelfs nierfalen