Over het verbeteren van mensenlevens

CSR rapport CSR rapport

We proberen medicijnen te ontdekken, te ontwikkelen en uiteindelijk te commercialiseren die op een nieuwe manier werken waarbij we ons richten op ziektegebieden met een grote onvervulde medische behoefte. Onze belangrijkste missie is om levens te verbeteren met geneesmiddelen die patiënten nieuwe behandelingsopties kunnen bieden. Onze pijplijn omvat programma’s gaande van ontdekking tot klinische Fase 3-studies voor ontstekingsziekten, fibrose, osteoartrose (OA) en andere indicaties.  

Er is een reële behoefte aan geneesmiddelen met nieuwe werkingsmechanismen. Er zijn veel ziektes waarvoor er vandaag geen goedgekeurde behandeling bestaat, en nog veel meer ziektes waarbij er ruimte voor verbetering is t.o.v. de huidige behandelingen. Innovatieve werkingsmechanismen voor geneesmiddelen bieden zorgverleners en patiënten nieuwe mogelijkheiden om ziektes aan te pakken en kunnen mogelijk de last voor de maatschappij beperken, o.a. voor wat betreft de kosten voor de gezondheidszorg.

Ons zeer flexibel target- en drug discovery- platform werd toegepast op tal van therapeutische gebieden, en onze huidige pijplijn richt zich op kandidaatmedicijnen in ontstekingsziektes en fibrose.

Bijna al deze programma’s zijn gebaseerd op het remmen van targets die in beeld zijn gebracht door middel van ons eigen target discovery-platform. Met humane primaire cellen ontdekken we welke eiwitten (“targets”) een belangrijke rol spelen bij het veroorzaken van ziektes. Vervolgens richten we ons het ontdekken en ontwikkelen van kleine moleculen die deze targets remmen, het evenwicht herstellen en zo het ziekteverloop positief beïnvloeden. Deze benadering pakt de ziekte zelf aan en niet alleen de symptomen. Op die manier willen we een blijvende, positieve bijdrage leveren aan de samenleving door het ontdekken van baanbrekende therapieën.

Ons target discovery-platform biedt een belangrijk en substantieel concurrentievoordeel, omdat het:

  • de situatie in vivo nauwkeurig nabootst door het gebruik van humane primaire cellen in een relevant testsysteem dat specifiek is voor een bepaald ziektebeeld;
  • mogelijke aangrijpingspunten in een ziekte identificeert door een individueel eiwit in dit testsysteem uit te schakelen; en
  • ons in staat stelt om snel het volledige genoom dat voor geneesmiddelenontwikkeling interessant is te analyseren en farmaceutisch traceerbare targets direct te selecteren via hun vermogen om de cruciale ziektebiologie te reguleren.
Ambitie voor R&D

Jaarlijkse ambitie R&D (graphic)

We willen om de twee jaar een fase 3-studie starten, terwijl we elk jaar drie proof-of-concept-studies voeren, en elk jaar drie preklinische kandidaat-geneesmiddelen en zes nieuwe, gevalideerde targets (na het vastleggen van meer strikte algemene criteria voor het valideren van targets in 2018) leveren. We willen veelbelovende programma’s selecteren voor interne ontwikkeling en commercialisatie en ons vestigen als een volledig geïntegreerd biofarmaceutisch bedrijf.

Het verbeteren van mensenlevens – acties 2018

  • We leverden 2 nieuwe gevalideerde targets, ten opzichte van ons streefdoel van 6
  • We hebben 4 nieuwe preklinische kandidaatgeneesmiddelen genomineerd, die allemaal een nieuw werkingsmechanisme hebben, ten opzichte van ons streefdoel van 3
  • We hebben 4 proof-of-concept-studies opgestart, ten opzichte van ons streefdoel van 3
  • We hebben het ISABELA 1 en 2 fase 3-programma gestart, waarmee we ons streefdoel van één bereiken
  • Deze successen leverden ons sinds 2009 41 preklinische kandidaatgeneesmiddelen op, waarvan de meeste een nieuw werkingsmechanisme hebben. Daarvan bevinden er zich nu 19 in de klinische fase, en 12 hebben een nieuw werkingsmechanisme

  • We hebben 50 FTE’s in Research ingezet om de Toledo-klasse van targets in ontstekingsziekten te verkennen

Toekomstige ambities

  • De capaciteiten uitbreiden om meer dan 40 geplande klinische studies te ondersteunen in 2019
  • Onze jaarlijkse ambitieuze doelstellingen met betrekking tot onderzoek en ontwikkeling te blijven halen
  • Investeren in onze capaciteiten voor target discovery om ons concurrentievoordeel in nieuwe targets te behouden