Over het verbeteren van mensenlevens

We proberen medicijnen te ontdekken, te ontwikkelen en uiteindelijk te commercialiseren die op een nieuwe manier werken waarbij we ons richten op ziektegebieden met een grote onvervulde medische behoefte. Onze belangrijkste missie is om levens te verbeteren met geneesmiddelen die patiënten nieuwe behandelingsopties kunnen bieden. Onze pijplijn omvat programma’s gaande van ontdekking tot klinische Fase 3-studies voor ontstekingsziekten, fibrose, osteoartrose (OA) en andere indicaties.  

Er is een reële behoefte aan geneesmiddelen met nieuwe werkingsmechanismen. Er zijn veel ziektes waarvoor er vandaag geen goedgekeurde behandeling bestaat, en nog veel meer ziektes waarbij er ruimte voor verbetering is t.o.v. de huidige behandelingen. Innovatieve werkingsmechanismen voor geneesmiddelen bieden zorgverleners en patiënten nieuwe mogelijkheiden om ziektes aan te pakken en kunnen mogelijk de last voor de maatschappij beperken, o.a. voor wat betreft de kosten voor de gezondheidszorg.

Ons zeer flexibel target- en drug discovery- platform werd toegepast op tal van therapeutische gebieden, en onze huidige pijplijn richt zich op kandidaatmedicijnen in ontstekingsziektes en fibrose.

Bijna al deze programma’s zijn gebaseerd op het remmen van targets die in beeld zijn gebracht door middel van ons eigen target discovery-platform. Met humane primaire cellen ontdekken we welke eiwitten (“targets”) een belangrijke rol spelen bij het veroorzaken van ziektes. Vervolgens richten we ons het ontdekken en ontwikkelen van kleine moleculen die deze targets remmen, het evenwicht herstellen en zo het ziekteverloop positief beïnvloeden. Deze benadering pakt de ziekte zelf aan en niet alleen de symptomen. Op die manier willen we een blijvende, positieve bijdrage leveren aan de samenleving door het ontdekken van baanbrekende therapieën.

Ons target discovery-platform biedt een belangrijk en substantieel concurrentievoordeel, omdat het:

• de situatie in vivo nauwkeurig nabootst door het gebruik van humane primaire cellen in een relevant testsysteem dat specifiek is voor een bepaald ziektebeeld;
• mogelijke aangrijpingspunten in een ziekte identificeert door een individueel eiwit in dit testsysteem uit te schakelen; en
• ons in staat stelt om snel het volledige genoom dat voor geneesmiddelenontwikkeling interessant is te analyseren en farmaceutisch traceerbare targets direct te selecteren via hun vermogen om de cruciale ziektebiologie te reguleren.

Ambitie voor R&D

We willen om de twee jaar een fase 3-studie starten, terwijl we elk jaar drie proof-of-concept-studies voeren, en elk jaar drie preklinische kandidaat-geneesmiddelen en zes nieuwe, gevalideerde targets (na het vastleggen van meer strikte algemene criteria voor het valideren van targets in 2018) leveren. We willen veelbelovende programma’s selecteren voor interne ontwikkeling en commercialisatie en ons vestigen als een volledig geïntegreerd biofarmaceutisch bedrijf.