Materieel aspect 1: Het leven van mensen verbeteren

Het leven van mensen verbeteren
SDG 3 (icon)SDG 9 (icon)SDG 17 (icon)

We trachten baanbrekende medicijnen met een nieuw werkingsmechanisme te ontdekken, te ontwikkelen en uiteindelijk te commercialiseren. We richten ons op ziektegebieden met een grote onvervulde medische behoefte. De kern van onze missie is het leven verbeteren van patiënten met ernstige ziekten aan de hand van geneesmiddelen die nieuwe behandelingsopties bieden.

We pionieren voor patiënten

Onze uitgebreide productpijplijn omvat programma’s gaande van ontdekking tot klinische Fase 3-studies voor ontstekingsziekten, fibrose, artrose en andere indicaties. Samen met onze samenwerkingspartner Gilead bevinden we ons momenteel in de registratiefase voor filgotinib bij RA. In 2019 werd een NDA ingediend bij de regelgevende instanties in de VS, Europa en Japan en als die goedgekeurd wordt, zullen we filgotinib wellicht in 2020 op de markt brengen en zo een belangrijke nieuwe behandelingsoptie bieden voor RA-patiënten over de hele wereld.

Er is een reële behoefte aan geneesmiddelen met nieuwe werkingsmechanismen die de onderliggende oorzaak van de ziekte aanpakken. Er zijn tal van ziekten waarvoor momenteel geen goedgekeurde behandeling bestaat en nog veel meer ziekten waarvoor de huidige behandelingen ruimte laten voor betere resultaten bij patiënten. Dankzij geneesmiddelen met nieuwe werkingsmechanismen krijgen zorgverleners en patiënten alternatieve, nieuwe klinische opties. Tegelijkertijd kunnen deze geneesmiddelen de lasten voor de samenleving verminderen, onder meer door lagere kosten voor de gezondheidszorg.

Ons zeer flexibele target- en drug discovery-platform werd toegepast op tal van therapeutische gebieden en onze uitgebreide pijplijn omvat vandaag een breed spectrum aan ziektegebieden, met een focus op kandidaatgeneesmiddelen voor ontsteking en fibrose in alle ontwikkelingsfasen. In afwachting van de goedkeuring zullen we in de loop van dit jaar wellicht ons eerste product ter beschikking stellen van patiënten met RA.

R&D-doelstelling – Een actieve portefeuille van zo’n 30 projecten beheren

R&D-ambitie – een actieve portfolio van rond de 30 projecten behouden (graphic)

We blijven enorm investeren in R&D en trachten om de twee jaar een Fase 3-studie te starten, en elk jaar drie tot vier klinische proof-of-concept-studies uit te voeren, tenminste drie preklinische kandidaatproducten, en tenminste zes nieuwe gevalideerde targets af te leveren. De impact van de COVID-19-pandemie op onze R&D-doelstellingen op het moment van publicatie van dit verslag wordt hier beschreven. 

€427M

Kosten voor onderzoek & ontwikkeling in 2019

+32% vs 2018

Op basis van ons krachtige drug discovery-platform bouwen we een uitgebreide, vroege pijplijn van nieuwe kandidaatproducten om blijvende innovatie te garanderen, met mogelijke voordelen voor patiënten, zorgverleners en de maatschappij.

Uitgebreide, vroege pijplijn (graphic)

We willen veelbelovende programma’s selecteren voor interne ontwikkeling en commercialisatie en ons vestigen als een volledig geïntegreerd biofarmaceutisch bedrijf. Met filgotinib, en de vijf mogelijke lanceringen ervan in de komende vier jaar, zijn we goed op weg om innovatieve geneesmiddelen voor patiënten beschikbaar te maken. In het licht van de coronavirus pandemie werd er op het moment van publicatie van dit verslag besloten om de rekrutering van de lopende klinische studies met filgotinib te pauzeren.

Filgotinib: mogelijk 5 lanceringen in de komende 4 jaar

Ons filgotinib-programma (graphic)

RA: reumatoïde artritis CD: ziekte van Crohn CU: colitis ulcerosa ZvB: ziekte van Bechterew PsA: psoriatische artritis

Sneller innoveren dankzij samenwerkingen

We hebben een aantal samenwerkingen met belangrijke farmaceutische bedrijven om onze R&D-inspanningen aanzienlijk te verbeteren en innovatie na te streven in het voordeel van de patiënten. We zijn zeer trots op de baanbrekende R&D-samenwerking met Gilead die we in 2019 hebben afgesloten. Deze samenwerking moet ons in staat stellen onze pijplijn van nieuwe kandidaatproducten aanzienlijk te versterken. 

Om onze fibrosepijplijn verder te versterken, hebben we in 2019 samenwerkingen afgesloten met Fibrocor en Evotec om samen te werken aan innovatieve benaderingen voor de behandeling van ernstige fibrotische ziekten.

We evalueren voortdurend nieuwe mogelijkheden om aan onze pijplijn toe te voegen om innovatie te bieden aan patiënten.

Toegang tot onze kandidaatgeneesmiddelen

In ons streven naar de ontwikkeling en commercialisatie van nieuwe geneesmiddelen die het leven van mensen kunnen verbeteren, moedigen we patiënten aan om deel te nemen aan klinische studies waar mogelijk. Deze klinische studies zijn van cruciaal belang om informatie (of gegevens) te verzamelen die nodig is (zijn) om kandiaat-geneesmiddelen te evalueren en die goedgekeurd te krijgen door de gezondheidsinstanties, zoals de FDA en EMA.

Informatie over lopende klinische studies voor onze kandidaatgeneesmiddelen is beschikbaar op clinicaltrials.gov, een dienst van de Amerikaanse National Institutes of Health die informatie verstrekt over klinische studies die wereldwijd worden uitgevoerd.

Naast de informatie op clinicaltrials.gov, is er informatie voor patiënten over onze Fase 3-studies te vinden op verschillende andere websites. Als sponsor van de Fase 3-studie met GLPG1690 in IPF hebben we bijvoorbeeld het ISABELA-informatieportaal gelanceerd.

ISABELA, innovatief programma in IPF

ISABELA, innovatief programma in IPF (graphic)

Onze partner Gilead lanceerde studie-informatieportalen over de Fase 3-studies met filgotinib bij de ziekte van Crohn (DIVERSITY) en colitis ulcerosa (SELECTION).

In zeldzame gevallen kunnen patiënten niet deelnemen aan klinische studies en hebben zij alle beschikbare behandelingsopties geprobeerd. In deze gevallen hanteert Galapagos een beleid om te beoordelen of het studiegeneesmiddel buiten een klinische studie aan een patiënt kan worden aangeboden via een programma dat ‘voorlopige toestemming voor toepassing’ (“expanded use”) wordt genoemd. Voorlopige toestemming voor toepassing wordt ook vaak ‘gebruik in schrijnende gevallen’ (“compassionate use”) genoemd. Een volledige versie van ons beleid inzake voorlopige toestemming voor toepassing vindt u op onze website.

Realisaties in 2019

  • We hebben 6 nieuwe gevalideerde targets afgeleverd, tegenover ons streefdoel van 6
  • We hebben 3 nieuwe preklinische kandidaat-geneesmiddelen voorgedragen, die allemaal een nieuw werkingsmechanisme hebben, tegenover ons streefdoel van 3
  • We hebben 6 proof-of-concept-studies opgestart, tegenover ons streefdoel van 6
  • We hebben > 30 klinische studies uitgevoerd bij >1.800 patiënten en gezonde vrijwilligers
  • We hebben 1 kandidaat-product (filgotinib) ingediend voor goedkeuring door de regelgevende instanties in de VS, Europa en Japan, tegenover ons doel van 1
  • We hebben 220 aanvragen ontvangen op ons Medical Info-portaal, waarvan de grote meerderheid meer informatie vroeg over opname in de ISABELA-studies met GLPG1690

Deze successen leverden ons sinds 2009, 44 preklinische kandidaat-geneesmiddelen op, waarvan de meeste een nieuw werkingsmechanisme hebben. Daarvan bevinden er zich nu 22 in de klinische fase, en 16 daarvan hebben een nieuw werkingsmechanisme.

Discovery-aanpak (pie chart)

Toekomstige ambities

  • Blijven focussen op innovatie en onze R&D-capaciteiten verder uitbreiden om de geplande klinische studies in 2020 te ondersteunen
  • Rekrutering voor de ISABELA-studies met GLPG1690 voltooien
  • Topline resultaten van lopende klinische studies in CU, IPF, SSc en OA rapporteren
  • Samen met Gilead een Fase 3-studie in de ziekte van Bechterew met filgotinib starten
  • Onze R&D-inspanningen verder uitbreiden, naast ontsteking en fibrose, met inbegrip van stofwisselings- en nierziekten met grote onvervulde medische behoeften
  • Investeren in onze target discovery-capaciteiten om onze pool van targets te verbreden, wat op zich jaarlijks meer gevalideerde targets en proof-of-concepts zouden moeten opleveren
  • Blijven zoeken naar win-win-samenwerkingen om de pijplijn in een vroeg stadium te versterken
  • In afwachting van de goedkeuring zullen we, in samenwerking met onze partner Gilead, wellicht ons eerste innovatief product, filgotinib in RA, in de VS, Europa en Japan op de markt brengen
  • Blijven voortbouwen aan een Europese commerciële organisatie om innovatie te bieden aan patiënten die baanbrekende geneesmiddelen nodig hebben

Onze workspace voor targets & medicijnen uitbreiden

Onze workspace voor targets & medicijnen uitbreiden (graphic)

Om onze kans te vergroten om nieuwe targets te vinden, zullen we ons targetdomein uitbreiden en niet alleen de geselecteerde pool van 6.000 genen die voor geneesmiddelenontwikkeling interessant zijn gebruiken, maar vertrekken van het volledige eiwitcoderende genoom van meer dan 20.000 genen.

€5,78B

Korte termijn financiële investeringen, geldmiddelen en kasequivalenten eind 2019

Een sterke balans om toekomstige groei te verzekeren